Фармакотерапия модулятором ивакафтор+тезакафтор отныне может быть назначена уже с 6 лет

Фармакотерапия модулятором ивакафтор+тезакафтор, которая была одобрена к применению пациентам с муковисцидозом с 12 лет в феврале 2018 года, отныне может быть назначена уже с 6 лет.

Такая информация была анонсирована на сайте Фонда Кистозного Фиброза 21.06.2019 (cff.org). Препарат назначается пациентам гомозиготным по мутациям F508del, а также тем, у кого имеется одна из 26 мутаций:

A455E, E56K, R74W, A1067T, E193K, R117C, D110E, F1052V, R347H, D110H, F1074L, R352Q, D579G, K1060T, R1070W, D1152H, L206W, S945L, D1270N, P67L, S977F, 711+3A→G, 3272-26A→G, E831X, 789+5G→A, 3849+10kbC→T