Компания Proteostasis Therapeutics объявила о планах начать два исследования 3 фазы испытаний тройной комбинированной терапии муковисцидоза в этом году.

Компания Proteostasis Therapeutics объявила о планах начать два исследования 3 фазы испытаний тройной комбинированной терапии муковисцидоза в этом году.

MORE (Modulator Options to RestorE CFTR study*) и CHOICES (Crossover trial based on Human Organoid Individual response in CF – Efficacy Study**) так будут называться эти исследования, в рамках которых планируется исследование модуляторов трансмембранного регулятора гена муковисцидоза, разработанного компанией.

Исследование MORE будет проводиться у пациентов гомозиготных по самой частой мутации F508del.

Исследование CHOICES направлено на то, чтобы опираться на положительные результаты проведенной по инициативе Европейского Союза программы HIT-CF, где модуляторы, созданные данной компанией, были протестированы на органоидах (трехмерные модели органов, созданные из стволовых клеток). Клетки для этих органоидов получены от пациентов с редкими мутациями МВ.
Тестируемая комбинация включает в себя потенциатор (дирокафтор), корректор (посенакафтор) и амплифайер- незоликафтор.

 

*- исследование, направленное на выбор модулятора для восстановления трансмембранного регулятора гена муковисцидоза

**- перекрестное исследование, основанное на индивидуальном ответе органоидов человека при муковисцидозе — исследование эффективности