Разработчик патогенетической терапии муковисцидоза компания Vertex Pharmaceuticals приступает к следующим фазам клинического исследования 2 видов терапии.

Разработчик патогенетической терапии муковисцидоза (МВ) компания Vertex Pharmaceuticals приступает к следующим фазам клинического исследования 2 видов терапии, направленной на коррекцию нарушенного механизма, лежащего в основе болезни.

В частности компания озвучила планы запуска 3 фазы исследования корректоров следующего поколения VX-659 и VX-445.
Корректоры будут частью двух вариантов трехкомпонентной комбинации, которые протестирует компания. Комбинация предназначена для терапии пациентов с теми мутациями, при которых ранее не был отмечен эффект на прием VX-661 (tezacaftor) или ивакафтора (Калидеко).
Тройная комбинация будет состоять из VX-659, VX-661 и Калидеко, исследование планируется к запуску до июля 2018 года. Компания также намерена начать исследование комбинации VX-445 с VX-661 и VX-561 в середине 2018 года.

Прием препаратов будет однократным в день. В исследования будут отобраны как пациенты с 2 копиями F508del мутации, так и те, у кого одна мутация F508del, а вторая является мутацией с минимальной функцией.
Дополнительно указывается, что в первой половине года будут получены результаты 2 фазы исследований вышеуказанных корректоров. В работе приняли участие пациенты с двумя копиями F508del мутации.

Решение продолжить работу с VX-659 и VX-445 базируется на позитивных результатах 2 фазы, в частности отмечен значимый прирост показателя ОФВ1 (объем форсированного выдоха за 1 секунду): 13.3% и 13.8% соответственно через 4 недели терапии.
Ожидается, что по завершении испытаний указанные комбинации могут быть с успехом применены у 90% пациентов с МВ.