Терапия модуляторами гена муковисцидоза

Терапия модуляторами гена муковисцидоза (CFTR) направлена на коррекцию функции дефектного белка. В настоящее время FDA одобрены к применению 2 модулятора, один из которых Ивакафтор разрешен к назначению пациентам с кистозным фиброзом с 2-х лет. Хорошей новостью, выпущенной в пресс-релизе компании-разработчика Vertex, стала информация о расширении спектра мутации, при которых пациенту может быть назначен данный препарат. Список расширен с 10 до 33 мутаций, более подробная информация по ссылке https://www.cff.org/News/News-Archive/2017/FDA-Approves-Ivacaftor-for-23-Additional-CFTR-Mutations/