Стратегическое значение Центра определяется его ведущей ролью в разработке и внедрении инновационных медицинских технологий, направленных на снижение младенческой и детской смертности и повышение качества жизни детей с хроническими заболеваниями.

Центр участвует в реализации национальных проектов в сфере здравоохранения, разрабатывает клинические рекомендации и стандарты медицинской помощи детям, а также формирует Стратегию развития детского здравоохранения России в рамках Десятилетия детства (2018–2027 гг.).

Центр решает мультидисциплинарные вопросы профилактики, диагностики, высокотехнологичного лечения, реабилитации, гигиены и охраны здоровья детей и подростков. В его структуре работают:

• НИИ педиатрии и НИИ гигиены и охраны здоровья детей и подростков
• НИИ детской хирургии, нефроурологии, ревматологии
• Институт подготовки медицинских кадров
• Центр детской психоневрологии
• Центр психолого-педагогической помощи в педиатрии
• Центр воспалительных заболеваний кишечника у детей
• Медико-генетический центр
• Центр медицинской реабилитации и восстановительного лечения
• Центр профилактической педиатрии
• Центр комплексной медицинской помощи новорожденным и детям раннего возраста

В условиях круглосуточного стационара, дневного стационара и консультативно-диагностического центра оказываются все виды медицинской помощи, включая специализированную и высокотехнологичную. Исследования доступны детям от 0 до 18 лет из всех субъектов Российской Федерации.

Ежегодно в стенах НМИЦ здоровья детей стационарную помощь получают более 22 тысяч детей, амбулаторно проводится более 65 тысяч консультаций. Учреждение обеспечивает высокий уровень инновационной диагностической, лечебной и профилактической деятельности.

С 1 января 2023 года Центр — один из основных участников национальной программы расширенного неонатального скрининга для раннего выявления орфанной патологии с эффективным патогенетическим лечением.

Федеральный проект «Развитие сети национальных медицинских исследовательских центров и внедрение инновационных медицинских технологий» (с 2019 года, нацпроект «Здравоохранение») включает план мероприятий Центра как координационного НМИЦ по педиатрии и детской хирургии.

За последние годы широкое применение получила телемедицина, расширяющая доступность специализированной помощи для маленьких пациентов.

Научно-исследовательская деятельность охватывает генетические исследования, новые методы диагностики и лечения редких заболеваний, влияние факторов окружающей среды на здоровье детей. Центр проводит клинические исследования инновационных препаратов и медицинских изделий.

Публикационная активность сотрудников в ведущих российских и международных журналах свидетельствует о высоком уровне исследований. Центр осуществляет последипломную подготовку специалистов по педиатрии, детской хирургии и смежным специальностям.

Центр взаимодействует с ведущими зарубежными клиниками и научными институтами, участвует в разработке глобальных стратегий ВОЗ в области охраны здоровья детей и подростков. Регулярные научно-практические конференции и семинары поддерживают обмен опытом с коллегами из регионов России и зарубежных стран.