Получены оригинальные данные о высокой терапевтической эффективности препарата онасемногена абепарвовек (Золгенсма®; ОА) при спинальной мышечной атрофии у детей

Генозаместительная  терапия стала доступной пациентам со спинальной  мышечной атрофией (СМА) во многих странах. На сегодняшний день накоплен большой опыт ее применения в реальной клинической практике. ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России — один из международных центров экспертизы, имеющий уникальный опыт по количеству пациентов со СМА, получивших генозаместительную терапию.  В проведенном анализе представлены важные аспекты безопасности использования терапии у пациентов с различной степенью тяжести СМА, что будет полезным широкому кругу врачей, в том числе за рубежом.

Safety profile of onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy