The Therapeutics Development Network (TDN) Фонда Кистозного Фиброза (CFF ) поддержал исследование компании Proteostasis Therapeutics, оценивающее молекулу PTI-428 в комбинации с Симдеко (тезакафтор/ивакафтор, Vertex) в качестве терапии муковисцидоза.
2 фаза исследования оценит безопасность, переносимость и фармакокинетику множественных доз молекулы PTI-428 в течение 28-дневного периода у пациентов, получающих базисную терапию Симдеко.
PTI-428 — это амплифайер (усилитель) трансмембранного регулятора гена муковисцидоза. Препарат нацелен на повышение активности других препаратов, таких как Симдеко или Оркамби, которые, в свою очередь, модулируют активность гена муковисцидоза.
PTI-428 обладает потенциалом быть эффективным при наличии нескольких типов мутаций гена, которые и вызывают данное заболевание. Результаты данного исследования будут представлены в 2019 году.
