О долгожданной регистрации трехкомпонентной терапии, содержащей модуляторы элексакафтор+ивакафтор+тезакафор для пациентов с муковисцидозом старше 12 лет объявлено вчера на сайте Фонда Кистозного Фиброза (cff.org).
Препарат показан при наличии у пациента хотя бы одной мутации F508 del. С внедрением нового препарата 90% пациентов получат высокоэффективное лечение, направленное на коррекцию причины, лежащей в основе болезни.
Исследования у пациентов младше 12 лет (6-11) продолжаются, результаты будут объявлены в 2020 году.