17 августа 2018 г. анонсирована информация об одобрении фармакогенетического препарата Ивакафтор (Kalydeco) для пациентов с муковисцидозом, начиная с возраста 12 месяцев. В настоящее время данный препарат одобрен к применению у детей, начиная с 2-х летнего возраста.
Возможность расширить возраст пациентов появилась после получения результатов исследования 3 фазы, в котором приняло участие 25 детей в возрасте 12-24 месяца, у которых диагностировано данное заболевание и они имеют 10 мутаций гена муковисцидоза (CFTR): G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D или R117H.
В ходе исследования была показана безопасность применения препарата у данной возрастной категории.