Патогенетическая терапия муковисцидоза препаратом ОРКАМБИ (lumacaftor/ivacaftor) одобрена для применения у детей в возрасте 2-5 лет. Напомним, этот препарат разработан для пациентов гомозиготных по самой частой мутации F508del.
Информация появилась на сайте Фонда Кистозного Фиброза 7 августа 2018 г.