Биофармацевтическая компания Vertex Pharmaceuticals анонсировала свой план на запрос одобрения для расширения возраста назначения терапии препаратом Symdeko (tezacaftor/ivacaftor and ivacaftor) у детей с 6 лет к концу года.
Также планируется запросить разрешение для назначения Kalydeco (ivacaftor) — первого в линейке модулятора — пациентам с 6 месяцев.
Наконец, озвучены результаты 3 фазы клинических исследований новых тройных комбинаций (как ожидается, данные препараты могут быть назначены 40% пациентов с данным заболеванием, которые в настоящий момент не получают терапию уже имеющимися в арсенале компании модуляторами). Ожидается, что данные этих исследований будут озвучены в начале 2019 года. Если результаты будут позитивными, то компания намерена подготовить документ к середине-2019 совместно с комиссией по надзору за продуктами и лекарствами (Food and Drug Administration -FDA), запрашивающий разрешение на применение этих тройных комбинаций — корректоры нового поколения VX-659 и VX-445, каждый из которых применяется в сочетании с тезакафтором и ивакафтором.
Молекула VX-659 протестирована в 2 вариантах у пациентов в возрасте 12 лет и старше. При этом одна сфокусирована на пациентах с мутацией F508del в гене CFTR и мутацией с минимальной функцией, другая же проводится у пациентов гомозиготных по мутации F508del. Ожидается, что данные будут представлены в конце 2018 года.
Вторая тройная комбинация, включающая VX-445, исследуется по схожему принципу (группа пациентов с 2 мутациями F508del и пациенты с одной мутацией F508del и мутацией с минимальной функцией). Это исследование, как планируется, будет закончено в течение первого квартала следующего года.