Применение комбинации нового препарата tezacaftor (VX-661) и уже известного ivacaftor (Kalydeco®), в фазе III испытаний показало положительные результаты и статистически значимое улучшение функции легких (ОФВ1) по сравнению с группой, принимавшей плацебо.
В исследовании принимали участие больные муковисцидозом в возрасте 12 лет и старше.
Комбинированная терапия назначалась двум группам пациентов.
В первом исследовании EVOLVE (длительность терапии 24 недели) принимали участие пациенты — гомозиготы по F508del мутации. Улучшение ОФВ1 составило 4,0% по сравнению с плацебо (p < 0,0001).
Во второе исследование EXPAND (длительность 8 недель) вошли пациенты с F508 мутацией и другой мутацией с остаточной функцией CFTR*.
Прирост ОФВ1 составил 6,8% на комбинированной терапии по сравнению с плацебо (p < 0,0001).
В основном комбинированная терапия переносилась хорошо. Побочные эффекты, приведшие к остановке участия в исследовании в группе на комбинированной терапии и на плацебо были сопоставимы (1,7% и 2,1%, соответственно).
Приводим список мутаций с остаточной функцией CFTR (2789+5G->A, D110E, R352Q, 3849+10kbC->T, D110H, A455E, 3272-26A->G, R117C, D579G, R1070W, 711+3A->G, E193K, S945L, F1074L, E56K, L206W, S977F, D1152H, P67L, F1052V, D1270N, R74W, R347H, K1060T, E831X)