Расширение возраста применения высокоэффективного модулятора при муковисцидозе у детей

Трикафта, лекарство, сочетающее в себе три модулятора (элексакафтор /тезакафтор/ивакафтор), является безопасным и эффективным для детей с муковисцидозом (МВ) в возрасте от 6 до 11 лет, с подходящим генотипом (гомозигота по мутации F508del  или сочетание F508del с любой другой мутацией) как показывают результаты клинических испытаний фазы 3.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) недавно приняло к рассмотрению дополнительную заявку на применение препарата Трикафта у детей в возрасте 6 лет. Это решение подтверждается новыми выводами фазы 3. Окончательное решение FDA ожидается к июню текущего года.

Исследование «Открытая фаза 3 исследования элексакафтор /тезакафтор/ивакафтор у детей от 6 до 11 лет с МВ и, по крайней мере, одним аллелем F508del» было опубликовано в Американском журнале респираторной и интенсивной терапии.

Трикафта в настоящее время одобрено для лечения МВ у пациентов от 12 лет и старше, у которых есть, по крайней мере, одна копия мутации F508del в гене трансмембранного регулятора проводимости, вызывающей МВ.