На сайте фонда по кистозному фиброзу анонсированы результаты клинического исследования

На сайте Фонда по Кистозному Фиброзу  (CFF) анонсированы результаты клинического исследования применения препарата Оркамби (комбинация люмакафтор/ивакафтор) у детей в возрасте 2-5 лет с двумя мутациями F508del. Показано, что данная комбинация была безопасна и хорошо переносилась в этой возрастной группе. Полученные результаты позволяют обратиться компании Vertex в Американскую Администрацию по питанию и лекарствам (FDA) с обращением по данному препарату уже в 2018 году.

В Российской Федерации согласно данным Национального Регистра пациентов с муковисцидозом мутация F508del является самой распространенной (аллельная частота 52%, процент пациентов с 2 мутациями- 27,8%)