Высокоэффективная терапия модуляторами трансмембранного регулятора гена муковисцидоза (CFTR) инициирована в 2012 году и в настоящее время к применению одобрено 4 препарата, эффективность которых доказана в ряде многоцентровых рандомизированных клинических исследований.
Комиссия по надзору за продуктами питания и лекарствами (Food and drug Administration — FDA) одобрила применение препарата Ивакафтор пациентам, начиная с 4–х месяцев. До недавнего времени данный препарат применялся при муковисцидозе, начиная с 6-ти месяцев.
Расширение возраста назначения данного препарата позволяет начать данный вид патогенетической терапии с самого раннего возраста, до начала развития значимых изменений.