Принятие решения FDA и EMA о рассмотрении заявлений на регистрацию лечения пациентов с муковисцидозом комбинированными препаратами

Американская Администрация по питанию и лекарствам (FDA) и Европейское лекарственное агентство (EMA) приняли решение рассмотреть в первоочередном порядке заявления на регистрацию лечения для значительного количества пациентов с муковисцидозом (МВ)  комбинированными препаратами Тезакафтор и Калидеко (Ивакафтор).

Комбиниция Тезакафтора и Калидеко предназначена для пациентов с МВ от 12 лет и старше, имеющих одну из следующих мутаций в гене МВТР (CFTR): две мутации F508del или одну мутацию F508del и мутацию с остаточной функцией производства белка, отвечающей на лечение комбинацией tezacaftor-Kalydeco.

Эти заявления поданы после получения позитивных результатов предыдущих клинических испытаний 3 фазы   the EVOLVE (NCT02347657) и EXPAND (NCT02392234), которые показали, что комбинированная терапия tezacaftor-Kalydeco  значительно улучшает функцию легких у пациентов с МВ, имеющих одну или две копии мутации F508del в гене  CFTR.

У пациентов с МВ с  мутацией  F508del, белок CFTR не достигает поверхности клеток, где он требуется. Тезакафтор устраняет основную проблему дефектного белка и позволяет ему достичь поверхности клетки, а Ивакафтор (Калидеко)  усиливает функцию белка CFTR.

Решение о регистрации может быть вынесено 28 февраля 2018 года.