Американская Администрация по питанию и лекарствам (FDA) и Европейское лекарственное агентство (EMA) приняли решение рассмотреть в первоочередном порядке заявления на регистрацию лечения для значительного количества пациентов с муковисцидозом (МВ) комбинированными препаратами Тезакафтор и Калидеко (Ивакафтор).
Комбиниция Тезакафтора и Калидеко предназначена для пациентов с МВ от 12 лет и старше, имеющих одну из следующих мутаций в гене МВТР (CFTR): две мутации F508del или одну мутацию F508del и мутацию с остаточной функцией производства белка, отвечающей на лечение комбинацией tezacaftor-Kalydeco.
Эти заявления поданы после получения позитивных результатов предыдущих клинических испытаний 3 фазы the EVOLVE (NCT02347657) и EXPAND (NCT02392234), которые показали, что комбинированная терапия tezacaftor-Kalydeco значительно улучшает функцию легких у пациентов с МВ, имеющих одну или две копии мутации F508del в гене CFTR.
У пациентов с МВ с мутацией F508del, белок CFTR не достигает поверхности клеток, где он требуется. Тезакафтор устраняет основную проблему дефектного белка и позволяет ему достичь поверхности клетки, а Ивакафтор (Калидеко) усиливает функцию белка CFTR.
Решение о регистрации может быть вынесено 28 февраля 2018 года.