Комиссия по надзору за продуктами питания и лекарствами (FDA, США) одобрила применение модулятора Ивакафтор в терапии детей раннего возраста с муковисцидозом (с 6 месяцев), такая информация была анонсирована компанией-производителем Vertex Pharmaceuticals.
Препарат зарегистрирован с 2012 года и до настоящего момента назначался детям с 12 месяцев.
Одобрение получено по результатам клинического исследования у пациентов с мутациями: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D, R117H. Показана эффективность и безопасность данного препарата.